华西医药

小核酸药物凭借技术突破性与治疗差异化，成为精准医疗核心赛道

投资价值聚焦技术突破与临床转化。其通过 ASO、siRNA 等类型在 mRNA 水平调控基因，突破传统 “不可成药” 靶点局限，覆盖上万种罕见病及慢性病相关靶点；化学修饰（如 PS、2'-O-Me）解决稳定性与免疫原性问题，使药物半衰期大幅延长，免疫原性降低；递送系统持续升级：GalNAc 技术推动肝靶向药物商业化（如英克司兰），LNP、TRiM 等肝外递送技术突破肌肉、CNS 靶向瓶颈，打开 5 亿潜在患者市场。同时，AI 赋能序列设计降低脱靶风险，研发周期较抗体药物缩短，早期成本降低，临床转化效率显著提升。

全球市场加速扩容且结构优化，行业进入高增长期

根据沙利文数据，2019-2024年全球市场规模从 27 亿美元增至 57 亿美元（CAGR=16.2%），预计 2029 年达206亿美元（CAGR=29.4%），增长动力来自慢性病放量（全球高血脂患者超 10 亿、乙肝携带者超 2.5 亿）、肝外技术突破及重磅药商业化（如英克司兰 2024 年销售额 7.5 亿美元，yoy+114%）。当前全球 19 款在售药物中 50%+ 针对罕见病，但慢性病占比将逐步提升，且定价机制灵活（罕见病药通过医保谈判降价换量，慢性病药凭长效性降成本）。行业呈 “国际龙头主导 + 本土突围” 格局，Alnylam（7 款上市药）、Ionis（9款上市药）凭技术壁垒占据主导，本土企业如瑞博生物（血栓管线全球领先）、舶望制药（与诺华 90 亿美元合作）聚焦细分领域。

风险与机遇并存，需平衡技术迭代与商业化落地

2025年是小核酸元年，领域催化不断：诺华降脂针英克司兰获美国FDA批准一线用药地位；Alnylam的Amvuttra获批ATTR CM适应症，2025Q3销售大超预期，有望成为首个销售额突破20亿美元的小核酸重磅药物；GSK 乙肝药物Bepirovirsen达到三期临床终点。Ionis的olezarsen 大适应症sHTG 3期临床达到终点。

接下来：诺华LP（a）药物Pelacarsen 将于2026H1读出3期临床数据；减肥领域，INHBE靶点和ALK7靶点数据持续验证；后续还有多个靶点临床数据持续读出。

我们建议标的筛选可围绕三类方向：临床进度型（III 期数据关键标的 + 医保受益标的）、技术平台型（肝外递送 + 多靶点技术企业）、国际化合作型（获 MNC 背书的本土企业），把握新药上市与数据读出窗口期，捕捉技术突破与商业化放量双重红利。

受益标的：瑞博生物、舶望制药、中国生物制药、悦康药业、必贝特、前沿生物等。

风险提示：研发失败风险（如脱靶致肝损伤、CRISPR 技术替代）、政策变动（医保谈判降价超预期）及专利纠纷风险（国际龙头上千项专利构筑壁垒）。

证券分析师：崔文亮 S1120519110002；

发布日期：2026-2-2；

《小核酸药物行业深度研究报告：RNA 精准医疗时代的崛起与挑战》

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