转自：北京日报客户端

创新靶点药物、创新眼科基因药物、个性化肿瘤新抗原疫苗……未来科学城生命谷内，近期创新医药企业在研发上频传捷报。其中，诺诚健华自主研发的新型ADC（抗体药物偶联物）创新药完成首例患者给药；健达九州自主研发的眼部基因治疗药物被美国食品药品监督管理局授予快速通道资格；新合生物自主研发的mRNA（信使核糖核酸）个性化肿瘤新抗原疫苗启动Ⅰ期临床研究。

10月30日，创新药企诺诚健华宣布，其自主研发的新型ADC创新药ICP-B794完成首例患者给药。这一创新药采用创新靶点B7-H3，目前全球尚无该靶向疗法获批上市，因此，新药有望填补空白，给患者带来治疗新选择。B7-H3是一种I型跨膜蛋白，高表达于多种实体瘤，因其特异性表达在肿瘤细胞中被认为是一个非常有潜力的抗肿瘤靶点。诺诚健华联合创始人、董事长崔霁松介绍，这一创新药源自公司自主研发的ADC平台，差异化设计使其能精准靶向肿瘤细胞，减少脱靶效应，为肺癌、食道癌、鼻咽癌、前列腺癌等多种实体瘤患者带来治疗希望。在动物模型中，该创新药展现出优于其他产品的抗肿瘤活性，即便面对大肿瘤也能显著杀伤。

健达九州自主研发的眼科基因治疗药物GA001注射液近期也迎来新进展。该药物获美国食品药品监督管理局授予快速通道资格，将大大加速药物的临床试验与上市注册进程。此前，GA001注射液已在2025年3月获美国FDA孤儿药认定，其新药临床试验申请也于8月获得国家药品监督管理局药品审评中心受理。该药物在治疗视网膜色素变性导致的晚期盲症方面成果显著，自2024年1月首例受试者给药以来，大部分受试者视力显著改善，部分患者甚至能识别近距离字母和图案。与全球首款眼科基因药物Luxturna相比，GA001不受具体基因突变限制，适用于各种原因导致的晚期视网膜色素变性，市场潜力巨大。

此外，新合生物自主研发的mRNA个性化肿瘤新抗原疫苗XH001于近日在北京协和医院启动一期临床研究。这是中国首款进入临床阶段的mRNA个性化肿瘤新抗原疫苗，全球范围内也尚无同类产品获批上市。此次临床研究由北京协和医院和北京大学肿瘤医院共同牵头，旨在评估XH001在复发高危实体瘤患者根治术后辅助治疗中的安全性、耐受性和初步有效性。XH001通过新合生物自主研发的肿瘤新抗原预测平台，精准筛选最具免疫原性的新抗原，在体外合成编码相应新抗原的mRNA疫苗，高效递送至患者体内，从而诱导T细胞免疫应答，精准杀伤肿瘤细胞。此前的研究已证实其安全性良好，能高效激活抗肿瘤特异性免疫应答。

来源：北京日报客户端